Cambiare trattamento?
Stai pensando di fare un viaggio, iniziare un nuovo lavoro o partecipare alla partita di sabato? Ti stai domandando quale trattamento sia giusto per te? Quale sia il più adatto alle tue aspettative e ti dia la libertà di condurre la vita che vuoi? Scegliere un trattamento è una decisione importante e identificare l’opzione migliore per le tue necessità potrebbe richiedere un po’ di approfondimento. In qualunque modo tu lo faccia, è importante che tu e il tuo medico (o centro di cura) lavoriate insieme per assicurarvi che tu sia ben informato, in modo da prendere una decisione che ti faccia sentire sicuro, soddisfatto e a tuo agio.
CAMBIAMENTO
Non sei legato per sempre al primo trattamento che scegli. Se non è quello giusto per te, nella maggior parte dei casi avrai la possibilità di cambiarlo con uno che risponda meglio alle tue esigenze. E non sarai il solo: la maggior parte delle persone con emofilia ha cambiato trattamento a un certo punto della propria vita1. Vi sono poche evidenze che indichino particolari problemi di sicurezza riguardo il cambio da un concentrato di fattore a un altro; è solamente raccomandato che tu sia valutato e monitorato per un eventuale sviluppo degli inibitori dopo il cambio di trattamento1,2,4.
E gli inibitori?
Cosa sono gli inibitori e perché è necessario monitorarli se cambi trattamento? Gli inibitori sono anticorpi (proteine che ti aiutano a combattere le infezioni) che possono interferire con il trattamento. Erroneamente, alcuni pensano che cambiare trattamento possa accrescere il rischio di sviluppare inibitori.
In realtà, il rischio dipende da una molteplicità di fattori – e alcuni di questi sono completamente estranei al tuo trattamento1. Come accennato, molte persone con emofilia sono passate a diversi concentrati di fattore nel corso della loro vita1. Nella grande maggioranza dei pazienti, cambiare prodotti non porta allo sviluppo di inibitori.4
La Federazione Mondiale dell’Emofilia (World Federation of Hemophilia, WFH) raccomanda che le persone con emofilia che passano a un nuovo fattore di coagulazione siano monitorate per lo sviluppo di inibitori.4 Ma non c’è ragione di preoccuparsi, in quanto si tratta solamente di una misura precauzionale. Consulta il tuo medico se hai domande riguardo lo sviluppo di inibitori in caso di cambio di trattamento, e ti chiarirà ogni dubbio.
Per godere appieno di tutte le opportunità che la vita ha da offrire, devi sentirti sicuro e a tuo agio con il tuo piano terapeutico. Se stai pensando di cambiare trattamento, è una buona idea contattare il tuo centro di riferimento il prima possibile. Lì verranno valutate le tue informazioni cliniche e personali, per determinare se il cambiamento sia una buona idea.3 E potranno fare in modo che il passaggio sia quanto più sicuro e regolare possibile.3
Se ti senti anche minimamente in ansia per la sicurezza del tuo trattamento, la cosa migliore che puoi fare è sapere di più sul processo di approvazione farmacologica che il tuo trattamento ha già superato. Questo ti renderà inoltre più preparato per il colloquio con il tuo medico o infermiere, e ti aiuterà a sentirti più a tuo agio (e fiducioso) con la terapia che hai scelto, o le terapie che stai considerando.
Tutti i metodi di trattamento consolidati (come gli EHL) sono passati attraverso il seguente processo di approvazione molto severo.
Prima che un nuovo fattore di coagulazione venga valutato per l’approvazione, deve passare diverse fasi di studio. Gli studi clinici possono richiedere anche 10 anni, e generalmente coinvolgono almeno 100 pazienti per l’emofilia A e 40 pazienti per l’emofilia B. Solo una volta che questi cicli sono stati completati un’agenzia di regolamentazione indipendente valuterà l’approvazione della terapia. Inoltre, anche quando una nuova terapia viene approvata, l’efficacia e la sicurezza per i pazienti vengono continuamente verificate. Il farmaco infatti passa attraverso ulteriori cicli di studi post-registrativi più ampi, che coinvolgono ancora più pazienti (almeno 200).4, 7 Quindi puoi star tranquillo sul fatto che il tuo trattamento abbia una sicurezza provata e confermata, per aiutare persone proprio come te.
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REFERENCES:
1. Iorio I, Puccetto P, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophilia A. Blood. 2012 Jul 26;120(4):720–727.
2. Coppola A, Marrone E, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. Semin Thromb Hemost. 2016 Jul;42(5):563–576.
3. Harrington C, Hay C, Vidler V, Dattani R, Heygate K. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice 2014 May;1:24–29.
4. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia 2nd edition. 2012. Available at: https:// www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf (accessed June 2019).
5. Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, Liesner R, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015 Mar;21(2):219-226.
6. European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf (accessed June 2019).
7. European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015.